Gentherapie

Een nieuwe behandeling voor erfelijke ziekten is gentherapie. Bij gentherapie wordt DNA aangepast om zo de ziekte te genezen of klachten langdurig te verminderen. Dit kan ook bij sommige niet-erfelijke ziekten, zoals kanker, gebruikt worden.


In het kort 

  • Al enkele tientallen jaren zoeken wetenschappers manieren om DNA te kunnen aanpassen. Zo zouden ze schadelijke mutaties in het DNA kunnen vervangen. Of een stukje DNA toevoegen of juist uitschakelen.
  • DNA aanpassen is erg ingewikkeld, maar inmiddels zijn er verschillende technieken om DNA aan te passen.
  • Uitgebreid onderzoek naar de veiligheid van gentherapie is belangrijk.
Gentherapie

Informatie

Wat is DNA?

Om te begrijpen hoe je DNA aanpast, leggen we eerst uit hoe DNA werkt. Het menselijk lichaam is opgebouwd uit heel veel cellen. In iedere cel is DNA aanwezig. DNA krijg je voor de helft van je vader en voor de helft van je moeder. Het bevat de erfelijke informatie en heeft als het ware instructies voor je cellen. DNA is gemaakt van vier bouwstenen die we A, T, C, en G noemen. Het DNA van ieder mens heeft een eigen volgorde van bouwstenen, een eigen code.
Soms verandert er iets in de code van het DNA. Dit heet een mutatie. Mogelijke oorzaken van mutaties zijn:

  • Schadelijke stoffen;
  • UV-straling;
  • Een foutje in het delen van de cellen.

Tijdens je hele leven delen je cellen zich. Als cellen delen, kopieert het DNA zich, zodat in de nieuwe cellen hetzelfde DNA zit. In dat proces gaat soms iets mis, waardoor er een mutatie ontstaat.
Veel mutaties zijn onschuldig, maar soms krijg je er een ziekte door. Bijvoorbeeld kanker of een hartafwijking.

Een belangrijk verschil is of de mutatie in het DNA van de ei- of zaadcellen zit of niet. Als de mutatie niet in de geslachtscellen zit, kun je die niet doorgeven aan eventuele kinderen. Als de mutatie wel in de geslachtscellen zit, kan dit wel. Dit laatste noemen we een erfelijke ziekte. Daardoor komt in families soms al generaties lang een ziekte voor. Meer uitleg hierover vind je hier.

DNA aanpassen bij kinderen of volwassenen

Al enkele tientallen jaren zoeken wetenschappers manieren om DNA te kunnen aanpassen. Zo zouden ze schadelijke mutaties in het DNA kunnen vervangen. Of een stukje DNA toevoegen of juist uitschakelen.

DNA aanpassen kan in gewone lichaamscellen of in geslachtscellen of embryo’s. Als het gaat om gewone lichaamscellen, spreken we van gentherapie. Daarover gaat deze themapagina. De veranderingen in het DNA worden dan alleen gemaakt in de patiënt die gentherapie krijgt. Ze worden niet doorgegeven aan eventuele kinderen. De veranderingen zijn namelijk niet aanwezig in het hele lichaam.

Gentherapie bij kinderen of volwassenen kan bij erfelijke ziekten de ziekte langdurig verminderen of zelfs genezen. Ook kan gentherapie gebruikt worden om je immuunsysteem te helpen beter tegen kankercellen te vechten.

Bij het aanpassen van DNA in geslachtscellen of embryo’s komen de veranderingen in DNA wel in het hele lichaam van het kind dat hier uit groeit. En deze veranderingen worden ook doorgegeven aan volgende generaties. Dit wordt kiembaanmodificatie of kiembaangentherapie genoemd. Lees hier meer over DNA aanpassen in embryo’s.

DNA aanpassen is erg ingewikkeld, maar inmiddels zijn er verschillende technieken om DNA aan te passen. Bijvoorbeeld met behulp van onschadelijk (gemaakte) virussen. Sinds 2012 is er ook de veelbelovende techniek CRISPR-Cas. Cas is de naam van een enzym dat werkt als een schaar om DNA ‘te knippen’. Het lijkt erop dat het met CRISPR-Cas veel eenvoudiger wordt dan voorheen om DNA aan te passen. Lees hier meer over de manier waarop CRISPR-Cas werkt.

Ontwikkelingen in gentherapie

In Europa is inmiddels voor een aantal ziekten gentherapie beschikbaar. Bijvoorbeeld voor de ernstige spierziekte SMA, hemofilie, verschillende soorten kanker en de immuunziekte SCID. Patiënten kunnen door gentherapie vaak met één of enkele behandelingen genezen worden of langdurig minder klachten hebben. Verder zijn er wereldwijd honderden onderzoeken naar gentherapie voor andere ziekten.

Opvattingen

Mag DNA wel worden aangepast?

Van de Schepper krijgen wij ons DNA. Dit is uniek voor iedere persoon. Daarom kun je je afvragen of je DNA eigenlijk wel mag veranderen. Hoewel wij uniek DNA hebben, zíjn wij niet ons DNA. Onze identiteit – wie wij zijn – is zoveel meer. Daarom is er geen reden om het veranderen van DNA af te wijzen als daarmee ziekten behandeld kunnen worden. En als bewezen is dat het veilig is.

Opvattingen

Er is wel een belangrijk ethisch verschil tussen het aanpassen van DNA in de gewone cellen van een kind of volwassene en in een embryo. In het eerste geval (gentherapie) blijven de effecten van een behandeling beperkt tot de persoon die de behandeling krijgt. Maar bij het aanpassen van embryo-DNA wordt de wijziging doorgegeven aan volgende generaties. Ook is embryo-onderzoek nodig om de techniek voor het aanpassen van embryo-DNA te ontwikkelen. Daarbij worden embryo’s speciaal gemaakt om onderzoek mee te doen en worden ze vernietigd. Voor gentherapie bij een kind of volwassene is geen embryo-onderzoek nodig. Lees hier meer over het aanpassen van embryo-DNA.

Veiligheid

Uitgebreid onderzoek naar de veiligheid van gentherapie is belangrijk. Bij het wijzigen van DNA kan het gebeuren dat niet alleen een fout in het DNA wordt hersteld, maar er tegelijk ook schade ontstaat. Dit geldt natuurlijk ook voor andere medicijnen en behandelingen die niet in het DNA ingrijpen. Er zal dus altijd een afweging gemaakt moeten worden tussen het positieve effect en de risico’s van de behandeling. Voor een gentherapie bij patiënten gebruikt wordt, moet hier goed onderzoek naar gedaan worden.

Waar ligt de grens tussen genezen en verbeteren?

Tot nu toe wordt gentherapie alleen gebruikt om ernstige ziekten te behandelen. Maar sommige mensen willen het aanpassen van DNA ook gebruiken om mensen te verbeteren door hun eigenschappen aan te passen. Vooral sinds de ontdekking van CRISPR-Cas lijken er meer mogelijkheden om dat te doen.

Het is goed om genezing of herstel van ziekte te wensen. Zo’n ziekte kan veel lijden veroorzaken. Maar mensen beter maken is wezenlijk anders dan betere mensen maken. We moeten niet willen streven naar de perfecte mens. God schept mensen met hun eigen karakter en eigenschappen. Daarom vindt de NPV het nooit goed om bij gezonde personen het DNA te wijzigen.

Verder is het belangrijk om de realiteit onder ogen te zien dat beperkingen en aandoeningen onderdeel zijn van de gebroken werkelijkheid waar we in leven. Dit zal ook altijd zo blijven, tot God de hemel en aarde weer nieuw maakt.

Hulpaanbod

De NPV zet zich al dertig jaar in voor de zorg voor het leven. Vanuit christelijk patiëntenperspectief zijn wij dé vraagbaak voor al uw ethische vragen. U kunt met deze vragen bij ons terecht voor een deskundig en persoonlijk advies. Wij beschikken over veel inhoudelijke informatie en een uitgebreid netwerk waarmee we u van dienst kunnen zijn. Wilt u graag met iemand doorpraten over gentherapie? Neem dan contact op met de NPV-Advieslijn.

Als u vragen heeft over dit onderwerp, helpt de NPV u graag.

"De NPV gaf mij deskundig advies."

Misschien herkent u deze vragen over gentherapie wel:

  • Ik heb een erfelijke ziekte waar gentherapie voor beschikbaar is. Is het verantwoord om hier gebruik van te maken?
  • Wil ik weten of ik een erfelijke ziekte heb en welke behandeling daarbij zou kunnen helpen?

Voor deze vragen kunt u contact opnemen met de NPV-Advieslijn, zo nodig 24 uur per dag, 7 dagen per week.

NPV-Advieslijn

Nieuws

Terugblik thema-avond ‘omgaan met stress’ door Nico van der Voet

01 december 2022

Terugblik thema-avond ‘omgaan met stress’ door Nico van der Voet

‘Wie zit er op mij te wachten?’

23 november 2022

‘Wie zit er op mij te wachten?’

Eigenlijk had ik geen tijd voor een telefoontje. Toch nam ik op. De beller, Anneke noem ik haar, viel met de deur in huis: ‘Ik voel me eenzaam’. Ik besloot mijn werk even te vergeten en te luisteren naar Anneke.

Ontbijt actie 2022.

22 november 2022

Ontbijt actie 2022.

NPV Mantelzorg Ontbijtaktie

Wij willen een ieder bedanken die heeft meegeholpen om de ontbijtactie voor de mantelzorgers van de NPV tot een succes te maken.

Zaterdagmorgen 12 november  werden in alle vroegte vanaf 6.30 uur de 350 bestelde ontbijtjes ingepakt door het bestuur van de NPV.

De ontbijtjes werden de afgelopen weken besteld door mensen en de kerken om hun mantelzorgers speciaal te bedanken voor het vele werk dat  dagelijks vrijwillig wordt gegeven! De ontbijtjes werden bezorgd in IJsselstein, Benschop, Lopik, Lopikerkapel, Cabauw, Hekendorp, Oudewater, Polsbroek, Vlist Linschoten en Montfoort.

De mantelzorg(st)ers reageerden verrast en waren erg blij met deze attentie.