Wat is DNA?

Om te begrijpen hoe je DNA aanpast, leggen we eerst uit hoe DNA werkt. Het menselijk lichaam is opgebouwd uit heel veel cellen. In iedere cel is DNA aanwezig. DNA krijg je voor de helft van je vader en voor de helft van je moeder. Het bevat de erfelijke informatie en heeft als het ware instructies voor je cellen. DNA is gemaakt van vier bouwstenen die we A, T, C, en G noemen. Het DNA van ieder mens heeft een eigen volgorde van bouwstenen, een eigen code. Soms verandert er iets in de code van het DNA. Dit heet een mutatie. Mogelijke oorzaken van mutaties zijn:

• schadelijke stoffen
• uv-straling
• een foutje in het delen van de cellen

Tijdens je hele leven delen je cellen zich. Als cellen delen, kopieert het DNA zich, zodat in de nieuwe cellen hetzelfde DNA zit. In dat proces gaat soms iets mis, waardoor er een mutatie ontstaat. Veel mutaties zijn onschuldig, maar soms krijg je er een ziekte door. Bijvoorbeeld kanker of een hartafwijking.

Een belangrijk verschil is of de mutatie in het DNA van de ei- of zaadcellen zit of niet. Als de mutatie niet in de geslachtscellen zit, kun je die niet doorgeven aan eventuele kinderen. Als de mutatie wel in de geslachtscellen zit, kan dit wel. Dit laatste noemen we een erfelijke ziekte. Daardoor komt in families soms al generaties lang een ziekte voor. Meer uitleg hierover vind je hier.

DNA aanpassen bij kinderen of volwassenen

Al enkele tientallen jaren zoeken wetenschappers manieren om DNA te kunnen aanpassen. Zo zouden ze schadelijke mutaties in het DNA kunnen vervangen. Of een stukje DNA toevoegen of juist uitschakelen.

DNA aanpassen kan in gewone lichaamscellen of in geslachtscellen of embryo’s. Als het gaat om gewone lichaamscellen, spreken we van gentherapie. Daarover gaat deze themapagina. De veranderingen in het DNA worden dan alleen gemaakt in de patiënt die gentherapie krijgt. Ze worden niet doorgegeven aan eventuele kinderen. De veranderingen zijn namelijk niet aanwezig in het hele lichaam.

Gentherapie bij kinderen of volwassenen kan bij erfelijke ziekten de ziekte langdurig verminderen of zelfs genezen. Ook kan gentherapie gebruikt worden om je immuunsysteem te helpen beter tegen kankercellen te vechten.

Bij het aanpassen van DNA in geslachtscellen of embryo’s komen de veranderingen in DNA wel in het hele lichaam van het kind dat hier uit groeit. En deze veranderingen worden ook doorgegeven aan volgende generaties. Dit wordt kiembaanmodificatie of kiembaangentherapie genoemd. Lees hier meer over DNA aanpassen in embryo’s.

DNA aanpassen is erg ingewikkeld, maar inmiddels zijn er verschillende technieken om DNA aan te passen. Bijvoorbeeld met behulp van onschadelijk (gemaakte) virussen. Sinds 2012 is er ook de veelbelovende techniek CRISPR-Cas. Cas is de naam van een enzym dat werkt als een schaar om DNA ‘te knippen’. Het lijkt erop dat het met CRISPR-Cas veel eenvoudiger wordt dan voorheen om DNA aan te passen. Lees hier meer over de manier waarop CRISPR-Cas werkt.

Ontwikkelingen in gentherapie

Gentherapie is veelbelovend, maar nog geen standaardbehandeling. In 2012 is de eerste behandeling voor gentherapie toegelaten in Europa. Patiënten kunnen soms door gentherapie met één of enkele behandelingen genezen worden of langdurig minder klachten hebben. Er zijn echter nog verschillende zaken die openliggen: zo is er bij sommige behandelingen nog twijfel over de effectiviteit, zijn de kosten voor behandelingen erg hoog, zijn de (lange termijn) bijwerkingen nog niet altijd duidelijk en is het niet altijd zeker of de gentherapie beter werkt dan reguliere behandelingen. Dit alles maakt dat er in Europa slechts voor een aantal ziekten gentherapie beschikbaar is. Bijvoorbeeld: de ernstige spierziekte SMA, hemofilie, verschillende soorten kanker en de immuunziekte SCID. Wereldwijd lopen er honderden onderzoeken naar gentherapie voor andere ziekten.